在自然界中，微生物通过识别和破坏特定的DNA序列，利用CRISPR(聚集规律间隔的回文重复序列)和CRISPR相关(Cas)蛋白来获得抗病毒免疫。在过去的十年中，CRISPR基因组编辑已经被开发出来，以创造治疗、治愈和预防人类疾病的变革性技术。
CRISPR基因组编辑允许科学家在几乎任何想要的位置改变细胞中的DNA序列，从而实现基础研究和治疗应用。数字)。CRISPR-Cas9是最广泛使用的基因组编辑器，是一种rna引导的DNA切割酶，它在活细胞DNA中预先选择的(目标)位置上产生双链DNA断裂。1修复断裂部位的结果或小插入而且删除（indels)通过容易出错的修复或插入研究者选择的新的DNA供体序列(同源定向修复)引入。Indels用于中断基因功能，而序列插入可以替换有缺陷的序列以恢复基因功能。2在任何一种情况下，控制特定细胞类型或器官中特定适应症的精确编辑结果都是具有挑战性的，而且意外的(脱靶)DNA变化可能是有害的。