美国癌症相关的结果比其它高收入国家轴承时世界上成本最高的癌症治疗。1,2成本增加的原因可能是改善功效昂贵的小说。一项研究发现措施效益和价格之间的关联,尽管该研究认为在无进展生存(PFS)是一样的收益在总生存期(OS),3假设可能讨论,考虑到不确定性对健康的好处与PFS相关联。4另一项研究抗癌药物的批准,从2009年到2013年之间没有发现联系癌症药物的功效和定价措施。5
过去5年,癌症治疗的人数显著增加市场价值定价和更大的兴趣。目前尚不清楚价值发生了变化:癌症药物开始依靠提高效益和减少使用代理端点来证明飞涨的成本?我们描述了这些趋势估计所有美国食品和药物管理局(FDA)批准近年来和评估如果一个抗癌协会之间存在他们的成本和效果。
在这回顾,横断面分析抗癌药物从1月1日,FDA批准的2015年12月31日,2020年,我们成立了度量他们的活动或疗效和成本每年或疗程如前所述。5,6所有价格都是四舍五入到1000美元。为分类变量,克鲁斯卡尔-沃利斯检验是用来确定意义的子组,平均年成本之间的差异P<。05considered statistically significant. Linear models for the continuous variables of annual cost and percentage of improvement were stratified by end points. Analysis was conducted in R, version 4.1.2 (R Foundation). The search was performed in December 2021. Because we used publicly available data, and this was not human participants research, we did not submit this study to an institutional review board.
我们分析了224年FDA在119个人药物肿瘤药物的批准。在所有肿瘤类型、课程的一种肿瘤药物平均年成本为196美元000年 (IQR, 170 000 - 277美元 000;表)。
我们检测到的平均年成本显著降低药物的批准是基于操作系统(185美元 000;差,159美元 206年000 - 000美元;n = 46)与PFS-based组相比(203美元 000;差,183美元 248年000 - 000美元;n = 71;P= .02点)或总体响应率(ORR)的批准(239 000美元,差185美元 000 000 - 341美元,n = 90,P< . 01)。价格已经在最常见的弱相关批准结束点(R2= 0.14操作系统,R2PFS = 0.16,R2奥尔= 0.02;图),即变化效果只捕获不到15%的价格变化。房价中值没有明显区别的药物批准后随机临床试验(191美元 000)和那些没有随机临床试验数据(206美元 000;P= 0。06)。
价值定价、药物与更大的相关改进到同一终点或更多改善目标端点(即PFS而不是奥尔,操作系统而不是PFS)预计将花费更多。这个分析的结果得出相反的结论:肿瘤药物批准基于操作系统改进的平均年成本最低3点结束。这发现是类似于之前的工作,找到一个中间价格明显高于ORR-based批准的药物。5此外,我们没有发现有意义的抗癌药物价格和收益的大小之间的关联的端点。在批准的药物反应率的基础上,只有之间存在弱相关成本和响应速度增益的大小;也是如此的类别药物PFS和操作系统的基础上获得批准。这表明,癌症药物定价主要基于市场能否接受。纠正这一趋势的偿付能力是至关重要的卫生保健和医药的发展。研究的局限性包括限制分析六年期间,和限制药品价格影响因素进行分析,以结束点。
发表:2022年8月18日。
网上发表:2022年10月31日。doi:10.1001 / jamainternmed.2022.4924
开放:这是一个开放的分布式根据文章CC-BY许可证。©2022 MiljkovićMD et al。JAMA内科。
通讯作者:威普拉萨德,医学博士,英里,流行病学和生物统计学,加州大学旧金山,550年16圣,旧金山,CA 94158 (vinayak.prasad@ucsf.edu)。
作者的贡献:普拉萨德博士已经完全访问所有数据的研究,负责数据的完整性和数据分析的准确性。
概念和设计:普拉萨德。
数据的采集、分析或解释:MiljkovićTuia,奥利弗,海斯蓝。
起草的手稿:MiljkovićTuia。
关键的修订手稿的重要知识内容:所有作者。
统计分析:MiljkovićTuia。
行政、技术或材料支持:Tuia。
监督:Miljković,奥利弗,普拉萨德。
利益冲突的披露:Miljković博士报道作为一个员工提交工作以外的笛卡尔疗法。普拉萨德博士报道赠款阿诺德企业在进行研究以及个人费用的约翰·霍普金斯大学出版社,《医景,MedPage, UnitedHealthcare, OptumRx, Patreon、YouTube和垂直叠加在提交工作。没有其他信息披露报告。
资金/支持:这项研究是由阿诺德企业。
资助者的角色/赞助商:阿诺德公司没有参与这项研究的设计和实施;的收集、管理、分析和解释数据;准备、审查或批准的手稿;并决定提交出版的手稿。