最近,监管机构倡导的价值收集信息关于症状,直接从患者健康相关生活质量,或物理功能通过patient-reported结果措施(舞会)。万博manbetx平台首页1舞会是self-completed仪器,可以通用的(即,适合各种条件)或特定疾病(即根据给定的患者人群)。2欧洲药品局的战略远景(EMA)旨在加强患者相关性证据代医药产品通过一个协调的方式收集舞会。3,4我们最近进行了一项研究,旨在调查使用的舞会在新营销授权批准的肿瘤药物EMA在2017和2021之间。
加强报告后在流行病学观察研究(选通脉冲横断面研究)报告指南5我们回顾了欧洲公众评估报告(EPARs)6新中央授权的迹象在肿瘤系统地记录他们是否认为是舞会,他们的特点,和其他相关信息。万博manbetx平台首页EPARs提供公共信息的EMA评估医学。万博manbetx平台首页数据提取是由2评论者独立(超频和M.M.),涉及第三个审稿人(C.P.)来解决冲突。没有伦理审查是必需的,因为数据是公开的。
403年EPARs相关授权的药品,103例(26%)肿瘤适应症有关。其中,52 EPARs(51%)报告任何舞会的使用,有一些变化。当泛型和仿生物药品,经历不同的缩写为营销授权程序,被排除在外,这一比例增加到79% 63 (50)(表)。舞会是越来越普遍的使用的频率与孤儿药物名称(68%[15 22])与nonorphan药物(46%[37 81])或生物仿制药(13% 15 [2])。舞会是通常被认为是148年[91](62%)作为次要终点。健康相关的生活质量是底层构建评估在大多数情况下(56% 148年[83])。
总共148确定了舞会,其中最常见的是EORTC QLQ-C30(欧洲癌症研究和治疗组织核心的生活质量问卷)癌症特异性核心组件(21%[148]31)和通用EQ-5D (EuroQoL 5维)仪器(20% [148]29)。每个EPAR舞会的平均数为2.9(范围1.0 - -7.0)。
我们的研究结果表明,1在5营销授权的肿瘤药物仍然没有直接从患者全面评估信息收集。万博manbetx平台首页limiation本研究是我们的方法不允许back-tracing舞会纳入临床试验支持每个营销授权提交,也评估这些数据的质量。
更多的指导数据质量,标准化措施,更好的协调的方法将促进舞会的考虑在药物开发过程所有阶段。
发表:2022年11月28日。
发表:2023年1月19日。doi:10.1001 / jamanetworkopen.2022.51564
开放:这是一个开放的分布式根据文章CC-BY-NC-ND许可证。©2023年尚O et al。狗万体育下载地址《美国医学会杂志》网络开放。
通讯作者:奥丽埃纳尚博士研究中心健康和社会保健管理、SDA博科尼,通过Sarfatti 10, 20136年意大利米兰(oriana.ciani@unibocconi.it)。
作者的贡献:Drs尚和Meregaglia完全访问所有的数据的研究,负责数据的完整性和数据分析的准确性。
概念和设计:尚,洛伦佐,平托。
数据的采集、分析或解释:所有作者。
起草的手稿:尚,平托。
关键的修订手稿的重要知识内容:所有作者。
统计分析:尚、Meregaglia平托。
获得资助:尚。
行政、技术或材料支持:尚。
监督:尚、Meregaglia De洛伦佐,平托。
利益冲突的披露:尚和Meregaglia博士收到资金通过研究健康和社会保健管理中心从罗氏意大利期间进行的研究。从阿斯特拉Perrone博士报告接收个人费用,阿斯利康,拜耳,克洛维,Incyte,日常,辉瑞,皮埃尔•法布尔和赛诺菲;从阿斯利康和赠款,拜耳,Incyte,默克公司,辉瑞、罗氏、Tesaro /葛兰素史克在提交工作。没有其他信息披露报告。
资金/支持:本研究从罗氏意大利支持科研资助卫生和社会保健研究中心管理。
资助者的角色/赞助商:的资金来源没有参与这项研究的设计和实施;的收集、管理、分析和解释数据;准备、审查或批准的手稿;并决定提交出版的手稿。
数据共享声明:看到补充。
额外的贡献:作者要感谢Francesco Malandrini, MSc,卫生和社会保健研究中心管理、SDA博科尼,来支持在数据收集阶段,与斯特凡Angelini, MSc,路易莎·德·斯蒂法诺,MSc,罗氏意大利发生的富有成果的讨论作为PRO4All项目的一部分,旨在调查patient-reported的作用结果的证据一代在医药产品。他们没有补偿他们的贡献。