重要性肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的临床试验活动显著增加;因此，引入了试验修改以提高效率，重新评估了结果衡量标准，并对推动药物获得批准所需的数据水平进行了大量讨论。这篇综述讨论了最近的关键研究可以教会社区关于这些主题的知识。
观察通过限制纳入和排除标准，最近的试验纳入了不同于以往研究的人群。这导致在研究中观察到的疗效信号比以前认为可行的更小和更短。然而，这样的试验对结果的普遍性提出了质疑。临床结果不明确的小型试验也引发了对获得监管机构批准所需数据的质疑。肌萎缩性侧索硬化症功能评定量表(修订)仍然是最常用的主要结果衡量标准;这篇综述讨论了它在使用上的创新。血神经丝水平可预测ALS患者的预后，可能是ALS生物学效应的敏感指标;目前的知识还不支持将其用作主要结果。
结论与相关性现在可以使用特定的纳入标准，以特定的速度招募同质患者群体;这可能会影响未来的试验。在有限人群上的结果的泛化性仍然是一个问题。尽管临床结果仍然是最合适的主要结果衡量标准，但随着对这些标记物与临床终点之间关系的了解越来越多，反映生物学重要过程的液体标记物将变得越来越重要。使用分析策略(如响应者分析)的好处仍然不确定。