美国医学会出版集团:镰状细胞病主题集
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2022年11月8日星期二00:00:00
2022年11月8日星期二19:07:53格林尼治标准时间
Silverchair
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镰状细胞病、β-地中海贫血的基因治疗进入监管审查
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2022年11月8日星期二00:00:00
根据该公司的一份声明，一种用于治疗严重镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β-地中海贫血(TDT)的潜在一次性基因编辑疗法正在进入美国食品和药物管理局(FDA)、欧洲药品管理局和英国药品和保健产品监管局的批准审查。
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10.1001 / jama.2022.18448
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患有镰状细胞贫血的儿童和青少年很少接受筛查和药物治疗以预防严重并发症
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2022年11月1日星期二00:00:00 GMT
卫生政策
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10.1001 / jamahealthforum.2022.4780
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